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2019年12月12日
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LHON患者如果不进行治疗，会出现“戏剧性的、不可逆的”视力下降
GenSight生物公司在一份新闻稿中说，一项自然史研究显示，带有ND4突变的Leber氏遗传性视神经病变患者的视力有显著且不可逆的下降。
回顾性、横断面REALITY观察研究强调预后不良LHON患者无治疗新闻稿称。
相反，在第三阶段的REVERSE和RESCUE试验中，对LHON患者进行治疗GenSight的腺相关病毒载体基因治疗都显示出视力的改善。
“这些发现突显了REVERSE和RESCUE的视觉趋势是多么显著，”伯纳德•侍从GenSight的联合创始人兼首席执行官在新闻稿中表示。“这些发现将支持我们的努力，为监管机构提供关于疾病自然史的最有力的见解，以便我们能够令人信服地证明Lumevoq提供的治疗益处。”