Teprotumumab改善甲状腺眼病的短期和长期临床结果

根据研究数据，大多数患有甲状腺眼病的成年人在24周期间每3周接受teprotumumab输注至少减少2毫米的突出，67%的参与者观察到长期反应。

“这些分析提供了对短期和长期的洞察力Teprotumumab的功效和安全性并且与甲状腺眼病的所有客观迹象和症状临床相关，尤其是毒性和复源性，这可能与Teprotumumab有显着和显着改善，“乔治·J。Kahaly.,医学博士，德国华美州的Johannes Gutenberg大学万博电脑版网址医疗中心的医学，内分泌和新陈代谢教授和同事在发表的一项研究中写道柳叶刀糖尿病和内分泌学杂志万博电脑版网址。“响应可能是由于眶脂和面外插肌体积的降低，它在甲状腺眼病中呈现特征，如轨道影像所示。”

Kahaly和同事们进行了两种类似设计的随机，双掩盖，安慰剂对照试验。One trial was conducted with adults aged 18 to 75 years at 15 specialized centers in Europe, and the second trial involved adults aged 18 to 80 years from 13 centers in the U.S. Participants in both studies had a diagnosis of Graves’ disease and recent-onset,活动性甲状腺眼病。患者被随机分配到每3周静脉注射8次teprotumumab (Tepezza, Horizon Therapeutics)或安慰剂，最终的研究来访发生在第24周。

Teprotumumab减少馅目，改善复视

两项研究结合的是84名参与者随机分配给Teprotumumab和87在安慰剂组中。在24周内，接受抗替鲁姆人的患者患有至少2毫米的馅目减少（77％vs.15％;P.<.0001）。Teprotumumab组的平均野生病减少-3.14mm与安慰剂的减少-0.37mm。所有亚组都与Teprotumumab与安慰剂进行了更大的群体反应，并且所有亚组中的平均馅目也相似。

在Teprotumumab组中，70％的70％在安慰剂组中的24周与31％的复制症响应进行了一种等级的改善。在Teprotumumab组与安慰剂中有更大比例的人在Teprotumumab组中的分辨率（53％vs.25％;P.= .0007）。除烟草用户外的所有亚组中，复源性反应是不同的，抑制抑制基线的免疫球蛋白浓度小于10I / L的免疫球蛋白浓度。

接受Teprotumumab的参与者在每次点的临床活动分数和敌对方面都改善了整体反应。Teprotumumab组的那些也有更大的坟墓眼科病变生命质量得分与安慰剂相比。

In participants with long-term follow-up data available at 51 weeks in the European trial and who remained in follow-up in the U.S. trial, 67% retained proptosis reduction at follow-up, 69% were diplopia responders, and improvements in composite ophthalmic outcome were observed in 83%. Improvements in quality of life scores remained through week 72 for patients who took teprotumumab.

报道的严重不良事件很少

在24周时，安慰剂组和teprotumumab组的大多数不良事件为轻到中度。84例接受teprotumumab治疗的患者中有7例出现严重不良事件，其中3例严重不良事件可能与teprotumumab相关，导致研究终止。在teprotumumab组中，肌肉痉挛的风险比安慰剂高18%，听力损失的风险高10%，高血糖风险高8%。

研究人员写道:“teprotumumab的疗效通过积极的收益-风险关系得到了加强，这在我们的综合和后续分析中得到了进一步的显示，进一步的安全性分析正在进行中。”“不良事件一般是短暂的，并且得到了良好的管理，在两个临床试验的随访中没有发现新的事件。”

研究人员写道，慢性眼病患者以及更大，更多样化的人群中需要进一步研究。然而，试验结果提供了证据表明该药可以长期改善甲状腺眼病结果。

研究人员写道:“考虑到teprotumumab选择性靶向胰岛素样生长因子I受体，并基于这里报道的临床结果，这种治疗有可能极大地改变甲状腺眼病的临床进程。”