罕见NMOSD患者有治疗选择

FDA已经批准了三种治疗方法来减少患者的复发。

去年，FDA批准了三种治疗方法，可显著减少视神经脊髓炎谱系疾病的复发，这是一种罕见的自身免疫性炎症疾病，可导致患者失明或瘫痪。

在美国，估计有4000到15000名患者患有视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。患者可受到视神经炎和横脊髓炎的侵袭，可导致部分恢复和缓解。近一半的患者经历了永久性的视力障碍。

2019年6月，FDA批准了Soliris (eculizumab, Alexion Pharmaceuticals)，这是首个用于抗水通道蛋白4 (AQP4)自身抗体阳性NMOSD治疗的药物。随后，FDA于2020年6月批准了Uplizna (inebilizumab-cdon注射剂，Viela Bio)，并于2020年8月批准了Enspryng (satralizumab-mwge, Genentech)。

Enspryng

Enspryng是唯一一种针对抗aqp4抗体阳性的成人NMOSD的皮下治疗，可由患者或护理人员在接受卫生保健提供者培训后在家中实施。它在初始负荷剂量后每4周服用一次，通过与IL-6受体结合来靶向并抑制白细胞介素-6受体的活性，Kathleen Hawker，MD，基因泰克公司神经免疫学医学主任主任告诉记者眼部手术的消息．

“我们能够阻止这种活动，这一点非常重要。另一件事是，Enspryng专门与IL-6受体结合，它以一种新的方式循环使用。它在一段时间内与其他IL-6受体解除结合，然后重新结合，所以药物的持续时间要长得多。我已经治疗NMOSD患者25年了，所以这真的是非常令人兴奋，”她说。

Hawker说，该治疗显示在两相3多中心研究，萨库拉特乐节和Sakurasky中显着减少了NMOSD复发，在严重的感染方面，在严重的感染方面没有任何重大增加。

在抗aqp4抗体发现和发病机制差异之前，NMOSD患者通常被误诊为多发性硬化症。她说，专家们认识到这些患者的不同，因为许多人经历了永久性视力丧失，并没有像典型的多发性硬化症患者那样康复。

“一旦大脑受损，你就不能倒退。让病人尽早接受这种治疗并防止他们变得残疾是至关重要的，”她说。

据基因泰克发言人说，第一年的治疗需要15剂。

Soliris

大约四分之三的患者有抗aqp4抗体阳性的NMOSD。在这些患者中，当补体系统不适当激活时，就会发生NMOSD，这会损害视神经、脊髓或大脑，劳拉·高尔特，医学博士，Alexion神经病学临床发展治疗区负责人告诉OSN。

Eculizumab是一种顶级补体抑制剂，与补体蛋白C5结合，防止补体系统的不当激活。她说，该疗法已被证明能显著降低NMOSD患者复发的风险。

Gault说，在3期PREVENT研究中，98%接受eculizumab的患者在48周时无复发。

她说:“Soliris治疗NMOSD的3期研究是迄今为止第一个针对NMOSD的随机对照研究，该研究基于梅奥诊所(Mayo Clinic)进行的一项14例患者的单中心开放标签独立研究的可喜结果，在该研究中，Soliris被证明可以降低复发频率。”

该疗法有一个框框警告，使用eculizumab治疗的患者已发生脑膜炎球菌感染。Gault说，这些情况很少发生，但如果不及早治疗，可能会危及生命。

Eculizumab可根据一项风险评估和缓解战略获得，该战略要求患者在开始治疗之前接种疫苗或接受预防脑膜炎球菌感染的预防性抗生素。她说，医疗保健专业人员必须在REMS项目中获得认证，才能开出eculizumab处方。

患者接受负荷剂量900mg的eculizumab，持续4周，然后每2周1200 mg。

“由于强有力的数据证明了Soliris在减少复发方面的重大影响，自2019年6月批准该药物以来，Soliris的NMOSD覆盖范围得到了广泛和快速的支付。此外，我们还有多个项目来帮助符合条件的患者获得我们的药物，”Gault说。

Uplizna

upizna在获得批准之前获得了FDA的突破性治疗和孤儿药物指定，其批准是基于N-MOmentum试验的结果，该试验包括230名患者。与安慰剂组相比，抗aqp4抗体阳性的患者中，Inebilizumab的复发风险降低了77%。

此外，在抗aqp4抗体阳性队列中，89%的患者在治疗后6个月无复发，而安慰剂队列中为58%。安全性和耐受性良好，最常见的不良反应是尿路感染、鼻咽炎、输液反应、关节痛和头痛。

抗aqp4抗体阴性的患者没有获益。

“我们很自豪，Viela Bio的首个获批药物有潜力帮助数千名NMOSD患者，这是一种进行性和衰弱性神经炎症疾病。我们非常感谢参与并支持我们研究的患者、家属和护理伙伴，”Bing姚博士Viela Bio首席执行官在新闻发布会上说。

• 引用:
• FDA批准Alexion治疗视神经脊髓炎的药物。m.hagiluck.com/news/ophthalmology/20190627/fda-approves-alexions-treatment-for-neuromyelitis-optica-spectrum-disorder．2019年6月27日发布。2020年9月1日生效。
• FDA批准Enspryng用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍。m.hagiluck.com/news/ophthalmology/20200817/fda-approves-enspryng-for-neuromyelitis-optica-spectrum-disorder．2020年8月17日发布。2020年9月1日生效。
• FDA批准Uplizna治疗视神经脊髓炎谱系障碍。m.hagiluck.com/news/ophthalmology/20200612/fda-approves-uplizna-for-neuromyelitis-optica-spectrum-disorder．2020年6月12日发布。9月1日访问。2020.
• Roche获得了美国批准的恩斯普利，接受了赤列兴奋的职能。in.reuters.com/article/us-roche-enspryng-idINKCN25B0J9．2020年8月15日发布。2020年10月2日。
• Viela Bio宣布美国FDA批准Uplizna (inebilizumab-cdon)用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。ir.vielabio.com/news-releases/news-release-details/viela-bio-announces-us-fda-approval-upliznatm-inebilizumab-cdon．2020年6月11日发布。2020年9月2日生效。

• 更多信息:
• 劳拉·高尔特，医学博士，可以在Alexion Pharmaceuticals，121海港Blvd.，波士顿，MA 02210达到。
• Kathleen Hawker，MD，可在Genentech, 1 DNA Way, South San Francisco, CA 94080;电子邮件:hurdle.justin@gene.com．